Ελπίδες για θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας

Μια νέα γενετική μέθοδος θεράπευσε τη μεσογειακή αναιμία σε πειραματόζωα και ανοίγει δρόμους για την εξάλειψη της νόσου.

Ερευνητές από τα πανεπιστήμια Γέιλ και Κάρνεγκι Μέλον εφάρμοσαν μία πρωτοποριακή τεχνική τροποποίησης του γονιδιώματος θεραπεύοντας τη μεσογειακή αναιμία στα ποντίκια. Η μέθοδος αυτή είναι ελάχιστα επεμβατική και γίνεται με ενδοφλέβια έγχυση νανοσωματιδίων, δηλαδή συνθετικών τμημάτων του DNA.

Αν και το ποσοστό επιτυχίας ήταν μόλις στο 7%, η επιτυχία της στη γενετική διόρθωση στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα ήταν αρκετή για να εξαφανίσει αυτή τη μορφή αναιμίας. Εξάλειψε τα συμπτώματα της νόσου και έπειτα από πέντε μήνες τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης είχαν επανέλθει σε φυσιολογικά επίπεδα.

Η μεσογειακή αναιμία είναι μία κληρονομική ασθένεια του αίματος που μειώνει την παραγωγή αιμοσφαιρίνης στο αίμα, προκαλώντας έλλειψη οξυγόνου στο σώμα, γεγονός που επιφέρει σοβαρές και επικίνδυνες επιπλοκές.

Εφόσον η μέθοδος αυτή στεφθεί με επιτυχία σε δοκιμές και σε άλλα ζώα, ίσως καταφέρει να οδηγήσει σε μία αποτελεσματική θεραπεία της νόσου αλλά και άλλων αιματολογικών διαταραχών. Οι επιστήμονες τονίζουν πως θα χρειαστούν ακόμα χρόνια για να αποδειχθεί η αποτελεσματικότητα της διαδικασίας, ωστόσο αυτό δεν μειώνει τη σπουδαιότητα της έρευνας.  

#επιστημονικά νέα #νέες θεραπείες #ασθένειες #επιστημονική ανακάλυψη